Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)
La Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) es una enfermedad minoritaria hematológica, con unas manifestaciones clínicas muy diversas que son consecuencia de una activación crónica e incontrolada del sistema del complemento.1
Como resultado, los eritrocitos son más sensibles a la acción lítica del complemento, produciéndose hemólisis, activación plaquetaria y leucocitaria.2 La HPN es poco frecuente, pero potencialmente mortal. De hecho, del 40 al 67% de los pacientes mueren por trombosis,3-5 lo que pone de manifiesto la importancia del diagnóstico temprano para mejorar el pronóstico de los pacientes.3
FISIOPATOLOGÍA
La HPN es una enfermedad clonal de las células progenitoras hematopoyéticas que se origina por una mutación adquirida en el gen PIG-A1.1,2
Esta mutación provoca que se produzcan células hematopoyéticas sin glicosil-fosfatidil-inositol (GPI), el anclaje necesario para que proteínas de superficie, tales como CD55 y CD59, se fijen a la superficie celular y ejerzan su acción protectora de la lisis mediada por el complemento.1,2
Como resultado, los eritrocitos son más sensibles a la acción lítica del complemento, produciéndose hemólisis y activación plaquetaria y leucocitaria.2
Las manifestaciones de la HPN son consecuencia de una activación crónica e incontrolada del sistema delcomplemento que afecta a las 3 líneas celulares: plaquetas, eritrocitos y leucocitos.3
SINTOMATOLOGÍA
Los pacientes con HPN están enriesgo de trombo embolismo y mortalidad precoz.1,2,6
La HPN es una enfermedad sistémica y multiorgánica3 que puede permanecer oculta.8
DIAGNÓSTICO
Las complicaciones potencialmente mortales de la HPN justifican el cribado de la HPN en los pacientes de alto riesgo.3
Según las guías de la ICCS (International Clinical Cytometry Society), existen 3 grupos de riesgo en los que la incidencia dela HPN es significativamente mayor.3
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ESTUDIOS
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REFERENCIAS
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